科技日报北京3月31日电 （记者刘霞）美国密歇根大学科学家设计出一种新型蛋白质纳米颗粒★◈◈，能对多种人类细胞进行基因修饰★◈◈，有望推动开发安全★◈◈、高效的递送系统★◈◈，降低基因疗法的副作用k8凯发官方网站★◈◈。相关论文发表于最新一期《先进材料》杂志★◈◈。

　　许多疾病源于单一突变导致的蛋白质缺失或功能失调六六宝贝txt下载六六宝贝txt下载★◈◈，引入新基因即可纠偏★◈◈。传统疗法常借助经过改造的病毒六六宝贝txt下载★◈◈，将基因插入免疫细胞或造血干细胞基因组★◈◈。虽然美国国家食品和药物监督管理局已批准此类疗法用于白血病k8凯发官方网站★◈◈、镰状细胞病等★◈◈，且疗效可观★◈◈，但病毒插入可能破坏抑癌基因六六宝贝txt下载★◈◈，导致部分患者继发血液癌症k8凯发官方网站★◈◈。此外★◈◈，直接注射病毒载体也可能引发感染或危险的免疫风暴k8凯发官方网站★◈◈。

　　相比之下六六宝贝txt下载★◈◈，新型纳米粒子展现出安全优势六六宝贝txt下载★◈◈。其携带的环状质粒DNA或RNA并不整合至患者基因组★◈◈，从而避免了对原有基因的破坏★◈◈。外层包裹的血清白蛋白是血液天然成分★◈◈，比现有的脂质纳米粒子更温和★◈◈，不易引发炎症六六宝贝txt下载★◈◈、发烧或肝损伤★◈◈。

　　在概念验证实验中★◈◈，团队利用纳米粒子成功修饰了人类肝癌细胞k8凯发官方网站k8凯发官方网站★◈◈、肾细胞及免疫细胞★◈◈。通过递送绿色荧光蛋白基因★◈◈，这些细胞在吞噬并消化纳米颗粒后★◈◈，释放出包裹其中的DNA或信使RNA★◈◈，激活新基因并发出绿光★◈◈。

　　新型纳米粒子采用电流体动力学（EHD）喷射技术制成★◈◈。团队将蛋白与遗传物质混合★◈◈，随着颗粒被消化★◈◈，带正电的聚乙烯亚胺引发电荷失衡★◈◈，水分涌入导致囊泡爆裂★◈◈，遗传物质得以释放k8凯发官方网站★◈◈。

　　鉴于纳米粒子携带的遗传物质未被整合进DNA★◈◈，疗效非永久性（mRNA维持数天★◈◈，质粒DNA维持数月）★◈◈，但可通过“加强剂量”予以弥补★◈◈。

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